Фармацевтическая компания Vesper Bio объявила о завершении первой фазы клинических испытаний препарата VES001 для лечения лобно-височной деменции (ЛВД) — самой распространенной формы этого заболевания среди пациентов моложе 60 лет.
Испытания проходили в медицинских центрах Нидерландов и Великобритании с участием добровольцев, включая шесть человек с повышенным генетическим риском развития ЛВД. Участники получали препарат ежедневно в течение трех месяцев. У них было отмечено значительное повышение уровня програнулина в крови и спинномозговой жидкости — более 95%.
Научный руководитель Vesper Bio Андерс Никьяр отметил, что дефицит програнулина связан с патологическими изменениями в мозге при ЛВД. "Наши результаты дают основания для разработки терапевтических стратегий, направленных на замедление прогрессирования этой формы деменции у людей с генетической предрасположенностью," — подчеркнул он.
Препарат VES001 блокирует рецептор сортилина, отвечающий за выведение програнулина из мозга. У участников с генетическими мутациями уровень програнулина приблизился к норме.
Исследователи подчеркивают предварительный характер полученных данных, требующих независимой проверки. Невролог Джонатан Рорер отметил, что полные результаты испытаний пока не опубликованы.
В первой фазе клинических испытаний серьезных побочных эффектов не зафиксировано, что подтверждает необходимый уровень безопасности препарата. Однако для его регистрации и последующего выхода на рынок необходимы дополнительные крупномасштабные исследования.