Китайские биологи завершили первый этап клинических испытаний экспериментальной генной терапии для лечения семейной гиперхолестеринемии, как сообщает научный журнал «Nature Medicine».
Целью исследования являлось снижение аномально высокого уровня липидов в крови, известного как семейная гиперхолестеринемия. Терапевтический подход продемонстрировал положительные результаты: не было выявлено опасных побочных эффектов, зафиксирована значительная редукция активности фермента PCSK9 и концентрации липопротеинов низкой плотности в плазме крови.
Генная терапия базируется на применении фермента, полученного из микроорганизма Hafnia paralvei. В норме данный фермент используется для распознавания и нейтрализации вирусных патогенов посредством модификации вирусной РНК.
В рамках испытаний участие приняли шесть пациентов с подтверждённым диагнозом семейной гиперхолестеринемии. Полученные данные свидетельствуют о безопасности и эффективности разработанного терапевтического подхода.