Американские учёные создали новую методику генной терапии, направленную на лечение различных наследственных заболеваний. Основой технологии стали ретроны — элементы бактериальной ДНК, обладающие способностью нейтрализовать вирусы.
В экспериментах на рыбках данио-рерио с генетическими мутациями, вызывающими сколиоз, этот метод показал успешное восстановление аномальных структур позвоночника. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature Biotechnology.
Читайте также
Раньше считалось, что эффективность ретронов в клетках млекопитающих составляет около 1,5%. Однако новая разработка позволила повысить этот показатель до 30%. Специалисты продолжают работу над улучшением технологии. В отличие от CRISPR/Cas9, данный подход предполагает замену повреждённых участков ДНК на здоровые.
Джесси Баффингтон, основной автор исследования, подчеркнул, что цель разработки — создание эффективного средства для лечения редких генетических заболеваний. Это может значительно расширить возможности лечения для пациентов с такими патологиями.