В РФ разработан новый подход, удваивающий эффективность генной терапии
Фото: freepik
Российские учёные нашли способ повысить эффективность генной терапии с использованием аденоассоциированного вируса типа 9 (AAV9). Для этого нужно изменить процесс сборки вирусных частиц, увеличив концентрацию двух ключевых белков, которые доставляют генетический материал в клетки. Об этом сообщила пресс-служба Научно-технологического университета "Сириус".
Максим Ефремов, младший научный сотрудник Научного центра трансляционной медицины университета, отметил, что новый метод не потребует больших затрат на оборудование или изменений в производственных процессах. Для модификации нужно лишь изменить соотношение плазмид — молекул ДНК, кодирующих вирусные белки, при их введении в клетки. Эксперт считает, что переход на новую технологию будет несложным для фармацевтических компаний.
Аденоассоциированные вирусы популярны в генной терапии благодаря небольшому геному, стабильной работе и низкой иммуногенности. На их основе уже созданы и разрабатываются методы лечения гемофилии, спинальной мышечной атрофии, болезни Паркинсона и сердечной недостаточности.
Однако в генной терапии есть проблема: генетический материал может плохо доставляться в ядро клетки. Это происходит из-за ограниченного количества белков VP1 и VP2, которые защищают вирус от разрушения внутри клетки и помогают ему проникнуть в ядро.
Учёные выяснили, что можно увеличить концентрацию этих белков в AAV9, изменив процесс сборки вируса. Для этого нужно использовать четыре типа плазмид вместо трёх.
Исследования показали, что модифицированные вирусы проникают в клетки примерно в 1,9–2,1 раза эффективнее, чем обычные. При этом их структура и размер остаются прежними, что говорит о стабильности новой конструкции. Этот подход позволит уменьшить дозу генной терапии, снизить её стоимость и снизить риск побочных эффектов.
