Прошли тесты: наследственную эпилепсию успешно вылечили у мышей
Фото: freepik
Учёные из Университета Цюриха впервые использовали метод генного прайм-редактирования для лечения мышей с наследственной формой эпилепсии (GEFS+). До этого для терапии подобных состояний применялись медикаменты, которые снижали частоту приступов, но часто оказывались неэффективными и вызывали побочные эффекты.
Заболевание связано с мутацией в гене SCN1A, отвечающем за работу натриевых каналов в нервных клетках. Ошибки в функционировании этих каналов приводят к нарушению работы мозга: нейроны начинают чрезмерно активно взаимодействовать, что вызывает эпилептические приступы.
В ходе исследования использовался метод генного прайм-редактирования — усовершенствованная версия технологии CRISPR/Cas. Этот подход позволяет исправлять генетические дефекты без повреждения двойной спирали ДНК, что особенно актуально для нервных клеток, которые плохо восстанавливаются и трудно поддаются редактированию другими методами.
Эксперимент проводился на мышах с мутацией в гене SCN1A, аналогичной человеческой. У подопытных животных при повышении температуры появлялись судороги. После генной терапии дефект был исправлен в большинстве нервных клеток ключевой области мозга, что улучшило передачу сигналов между нейронами. В контрольной группе судороги фиксировались у 80% мышей, тогда как после терапии — лишь у 15%.
Несмотря на то что результаты получены на мышиной модели, существует вероятность применения этого метода для лечения не только эпилепсии, но и других неврологических заболеваний, вызванных генетическими мутациями.
